안전 데이터의 예비 분석을 바탕으로, GS010은 48 주 후에 잘 용납 되었다. 가장 빈번 하 게 치료 그룹에서 보고 된 안구 불리 한 사건은 주로 intraocular 염증의 발생을 제외 하면 주입 절차와, 관련 있었다 (몇몇 환자에 있는 내부 안구 압력의 고 각에 의해 동반 해) 확률이 높다 GS010, 그리고 종래의 치료에 반응 하 고 sequelae 없이. 거기에 재판에서 인출 했다. 재판은 미국, 영국, 프랑스, 독일과 이탈리아 전역 7 센터에서 구조에 대 한 리버스와 39 과목에 대 한 37 과목에서 병렬로 실시 하 고 있습니다. 48 주에서 구조의 toline 결과는 Q3 2018에서 예상 된다. 구조와 역방향 두 개의 무작위로, 두 번 마스킹된, 가짜-GS010 (rAAV2/2-ND4)의 단일 정 맥 주사의 효능을 평가할 수 있도록 설계 된 중추 단계 III에 재판을 하는 과목 lhon G11778A 돌연변이로 인해 영향에 미토 콘 드 리아 ND4 유전자. “데이터의 총합을 검토, 역방향 결과는 어떤이 질병의 자연사에서 예상 되지 않습니다 우리의 주제에 대 한 비전의 쌍무 적인 개선을 제공할 수 있는 치료를 제안 합니다. 우리의 후속 과목의 역방향 우리는 또 1 년 후에 관찰 된 지속적인 쌍무 개선을 모니터할 수 있게 된다, “박사는 배 럿 캐츠, gensight의 최고 의료 책임자 말했다. “GS010 치료 눈은 눈을 취급 위장에 비해 훨씬 더 20/200 또는 더 나은의 비전을 달성 하기 위해 가능성이 있었다. 또한, 동향 lhon의 초기 단계에서 과목에 대 한 잠재적으로 큰 혜택을 권해 드립니다. 우리는 열심히 구조 재판에서 어떤 데이터가 표시 됩니다 기다리고 있습니다.

“예비 광학 일관성 단층 촬영 [OCT] 반전 예 심에 게 서 결과는 미토 콘 드리 아 DNA 유전자 치료의 생물학 목표가 치료 한 눈과 비교 된 대우 한 눈에서 성공적으로 접전 되었다는 것을 나타낸다. 결론: 우리는 lhon 환자와 이전에 untreatable 질병에 대 한 주목할 만한 그들의 비전에 대 한 그들의 가족을 위한 훌륭한 소식이 있다 “박사 로버트 c. Sergott, 감독, 유언 장 안과 병원, 신경 안과 감독, 윌리엄 댓글을 달았습니다 H . annesley, 주니어, eye브레인 센터, 토머스 제퍼슨 대학, 필라델피아, 펜 실바 니 아. toline 결과는 더 나아가 GS010의 유리한 안전성 및 tolleability 프로필을 강조 하 고, 모든 37 환자에서 기준선에 비해 48 주에서 치료 눈에 + 11 etdrs 편지 (-0.218 logmar)의 임상적으로 의미 있는 개선을 보여줍니다. 의외로, 치료 되지 않는 contralateral 눈 (가짜 주입으로 대우 하는)는 + 11 etdrs 편지 (-0.211 logmar)의 유사한 개선을 보여준다. 치료 되지 않는 눈에 있는이 개선 때문에, 예 심은 48 주에 가짜 대우 한 눈과 비교 된 GS010 눈에 있는 시력에 있는 개선의 다름으로 정의한 그것의 1 차적인 종점을 만나지 않았다.